Beobachtungsstudie zur systematischen Erfassung von Krankheitsverlauf und Therapie bei CML im Endstadium (Blastenkrise)

Die chronische myeloische Leukämie (CML) ist eine Art von Blutkrebs, bei der sich unreife Vorläuferzellen der weißen Blutkörperchen (Blasten) unkontrolliert vermehren. Im Rahmen der Erkrankung ist meistens das Philadelphia-Chromosom nachweisbar, bei dem es sich um eine genetische Veränderung handelt. In diesem Fall spricht man auch von einer BCR-ABL-positiven Erkrankung. Bei der Mehrheit der Patient*innen wird die CML im ersten Stadium, der chronischen Phase, diagnostiziert, in der weniger als 10 % Blasten im Blut oder Knochenmark nachweisbar sind.

Seit Einführung der Therapie mit Tyrosinkinase-Inhibitoren hat sich die Prognose der Erkrankung deutlich verbessert. Nichtsdestotrotz schreitet die Erkrankung bei ca. 5 % der Patient*innen bis zum Endstadium – der sogenannten Blastenkrise – fort. In diesem Stadium steigt der Anteil an Blasten im Blut oder Knochenmark stark an und es können schwerwiegende Symptome (u. a. Infektionen, Blutungen, Blutarmut, Fieber) auftreten. Sie ist mit einer sehr schlechten Prognose verbunden. Derzeit existieren jedoch nur wenige Daten über den Eintritt, den Verlauf und die Behandlung von Patient*innen in der Blastenkrise.

Die vorliegende internationale Registerstudie erfasst sowohl rückblickend (retrospektiv) als auch zukünftig (prospektiv) den Krankheitsverlauf, das Therapieansprechen und das Überleben von Patient*innen mit CML-Blastenkrise. Ziel ist es, Behandlungsstrategien besser beurteilen und langfristig optimieren zu können.

Frauen und Männer ab 18 Jahren mit einer CML-Blastenkrise können unabhängig von der aktuellen Therapielinie an dieser Studie teilnehmen. Die Erkrankung muss BCR-ABL-positiv sein.