Bringt eine Therapie mit Pembrolizumab (Checkpoint-Inhibitor) einen zusätzlichen Nutzen bei verschiedenen bereits vorbehandelten Tumorerkrankungen bei Kindern und Jugendlichen

Krebserkrankungen entstehen durch das unkontrollierte Wachstum von Tumorzellen, die gesunde Zellen verdrängen und zerstören können. Man spricht von soliden Tumoren, wenn ein Organ oder Gewebe betroffen ist (z. B. Niere). Bösartige Tumorerkrankungen können auch das Blut und blutbildende System betreffen – in diesem Fall spricht man von einer malignen hämatologischen Erkrankung. Hierbei können unter anderem Lymphozyten betroffen sein. Hierbei können unter anderem Lymphozyten betroffen sein – eine Untergruppe der weißen Blutzellen, die zur Immunabwehr gehören. Eine Aufgabe des Immunsystems ist es, diese veränderten Zellen im Körper zu erkennen und zu bekämpfen. Durch verschiedene Mechanismen sind Krebszellen jedoch in der Lage, sich vor der Erkennung durch das Immunsystem zu schützen. Krebszellen können unter anderem an Immunzellen des Körpers binden und diese ausschalten, wodurch sie nicht mehr vom Immunsystem erkannt werden und sich auf diese Weise ungestört weiter vermehren können. Pembrolizumab ist ein Immuntherapie-Medikament, welches als Antikörper diese Bindungsstelle auf den Immunzellen, den sogenannten PD-1-Rezeptor, blockiert. Dadurch hilft dieser Wirkstoff dem Immunsystem dabei, die Krebszellen zu erkennen und zu bekämpfen. Das Medikament ist bereits für zahlreiche Formen dieser bösartigen Tumorerkrankungen zugelassen und in verschiedenen Studien untersucht worden. Es ist teilweise hoch-effektiv, so dass bösartige Erkrankungen für lange Zeit oder sogar dauerhaft unter Kontrolle gehalten werden können, auch bei alleiniger Therapie mit Pembrolizumab. Bei Kindern und Jugendlichen liegen allerdings bisher nur eingeschränkt Daten zu Sicherheit und Wirksamkeit vor, insbesondere in Situationen, in denen bereits Vorbehandlungen erfolgt sind, die Erkrankung nun aber wieder aktiv ist (Rezidiv) oder nicht auf eine Standardtherapie anspricht (refraktär).

Diese Phase-1/2-Studie untersucht die Wirksamkeit und Sicherheit von Pembrolizumab als alleinige Therapie bei Kindern. Pembrolizumab wird über eine Infusion alle 3 Wochen für bis zu 2 Jahre bzw. bis zum Fortschreiten der Erkrankung gegeben. Die Studie ist nicht verblindet (offen), d. h. ärztliches Personal und Patient*innen wissen, welches Medikament eingenommen wird. Die Untersuchung im Rahmen dieser Studie erfolgt für bis zu 10 Jahre, in denen die Wirksamkeit der Therapie und das Auftreten von Nebenwirkungen durch das Medikament untersucht werden. Entscheidend ist, ob oder wann die Erkrankung unter Therapie wieder fortschreitet. Der primäre Endpunkt der Studie ist die Gesamtansprechrate.

Patient*innen zwischen 6 Monaten, bzw. 3 bzw. 12 Jahren (je nach Krebsart) und 18 Jahren mit bösartigem solidem Tumor, Hautkrebs (Melanom) oder Lymphomen (Hodgkin- und Non-Hodgkin-Lymphom) können an der Studie teilnehmen. Es darf dabei keine Beteiligung des zentralen Nervensystems vorliegen.