Teilstudie zur Prüfung des Medikaments Zilovertamab Vedotin bei Kindern und jungen Erwachsenen mit bestimmten Formen von Blutkrebs oder festen Tumoren (MK-9999-01A/LIGHTBEAM-U01)

Die Studie untersucht unter anderem sogenannte hämatologische Krebserkrankungen – dazu zählen Leukämien und Lymphome, also Krebsarten, die das Blut oder das Lymphsystem betreffen. Die B-Zell-akute lymphoblastische Leukämie (B-ALL), das diffus großzellige B-Zell-Lymphom (DLBCL) und das Burkitt-Lymphom treten ebenso wie die Tumore Neuroblastom und Ewing-Sarkom gehäuft im Kindes- und jungen Erwachsenenalter auf. In der Regel erfolgt die Behandlung entsprechend der jeweiligen Erkrankung und kann Chemotherapie, Bestrahlung, Immuntherapie oder Stammzelltransplantation beinhalten. Es kann vorkommen, dass Patient*innen nicht auf diese Standardtherapien ansprechen oder es kommt nach Ersttherapie zu einem Wiederauftreten der Krebserkrankung. Bei verschiedenen Krebsarten wie B-ALL, DLBCL, Burkitt-Lymphom, Neuroblastom und Ewing-Sarkom haben viele der betroffenen Krebszellen ein bestimmtes Oberflächenmerkmal – das sogenannte ROR1-Protein (Receptor tyrosine kinase-like Orphan Receptor 1). Dieses Protein kommt auf gesunden Zellen kaum vor, ist aber bei diesen Krebsarten in höherer Menge zu finden – genau deshalb kann es als Ziel für Krebsmedikamente genutzt werden. Das neue Medikament Zilovertamab Vedotin ist ein sogenanntes Antikörper-Wirkstoff-Konjugat. Es verbindet einen Antikörper, der gezielt an das ROR1-Protein der Krebszellen bindet (Zilovertamab), mit einem Zellgift Vedotin), das gezielt in die Krebszelle eingeschleust wird. Damit sollen gesunde Zellen möglichst verschont bleiben und die Krebszellen gezielt abgetötet werden.

Ziel der LIGHTBEAM-U01-Studie ist die Untersuchung der Wirksamkeit und Sicherheit von Zilovertamab Vedotin bei Patient*innen mit rezidivierter oder refraktärer B-ALL, DLBCL, Burkitt-Lymphom, Neuroblastom oder Ewing-Sarkom. Die Studie läuft in zwei Phasen ab. In Phase 1 wird zunächst untersucht, welche Dosierung des Medikaments gut vertragen wird. Dabei stehen mögliche Nebenwirkungen im Mittelpunkt. In Phase 2 wird dann geprüft, ob und wie gut das Medikament gegen die jeweilige Krebserkrankung wirkt – also ob es beispielsweise das Tumorwachstum stoppt oder sogar zurückdrängt. Die Behandlung erfolgt als Infusion über die Vene – jeweils an Tag 1 eines 21-Tage-Zyklus, also alle drei Wochen. Die Therapie kann über mehrere Zyklen hinweg wiederholt werden, solange sie wirkt und gut vertragen wird. Zusätzlich werden im Verlauf regelmäßig Blutuntersuchungen, körperliche Untersuchungen und bildgebende Verfahren (z. B. MRT, CT) durchgeführt, um die Wirkung des Medikaments und mögliche Nebenwirkungen genau zu überwachen.

Teilnehmen können Kinder und junge Erwachsene im Alter von 6 Monaten bis 25 Jahren mit bestimmten Krebserkrankungen – darunter B-Zell-akute lymphoblastische Leukämie (B-ALL), diffus großzelliges B-Zell-Lymphom (DLBCL), Burkitt-Lymphom, Neuroblastom oder Ewing-Sarkom. Voraussetzung ist, dass die Erkrankung nach einer früheren Behandlung erneut aufgetreten ist (Rezidiv) oder auf bisherige Therapien nicht ausreichend angesprochen hat (refraktär).