Beobachtungsplattform zu Behandlung, Lebensqualität und Krankheitsverlauf bei Myelofibrose mit Blutarmut

Bei der Myelofibrose bildet sich im Knochenmark vermehrt Narbengewebe (Fibrose aus Retikulin- und Kollagenfasern). Dadurch wird das blutbildende Gewebe verdrängt und die normale Blutbildung im Knochenmark gestört, sodass häufig eine Blutarmut (Anämie) entsteht, also ein Mangel an roten Blutkörperchen. Man unterscheidet eine primäre Form, die eigenständig auftritt, von sekundären Formen, die sich aus anderen chronischen Bluterkrankungen entwickeln können, insbesondere aus einer Polycythaemia vera oder einer essenziellen Thrombozythämie. Bei der Therapie der Myelofibrose ist die Stammzelltransplantation von Spender*innen die einzige potenziell heilende Option und wird vor allem bei jüngeren Patient*innen und gutem Allgemeinzustand eingesetzt, da die Therapie mit hohen Nebenwirkungen verbunden ist. Für Patient*innen, bei denen keine Heilung möglich ist, stehen sogenannte JAK-Hemmer zur Verfügung. Das sind Medikamente, die die Januskinasen (JAK) hemmen, einen Signalweg, der bei der Myelofibrose dauerhaft überaktiv ist. In diese Studie werden sowohl Patient*innen aufgenommen, die noch nie mit einem JAK-Hemmer behandelt wurden, als auch solche, die bereits einen JAK-Hemmer erhalten haben.

Ziel der vorliegenden Beobachtungsstudie ist es, über mehrere Jahre hinweg einheitlich zu dokumentieren, wie Patient*innen mit Myelofibrose und Blutarmut im medizinischen Alltag behandelt werden, wie ihre Erkrankung verläuft und welche Auswirkungen die Erkrankung bzw. Therapie auf ihre Lebensqualität haben. Die Studie greift nicht in die Behandlung ein, sondern erfasst über mehrere Studienzentren hinweg, wie Patient*innen im klinischen Alltag tatsächlich behandelt werden. Zu Beginn werden Angaben zur Erkrankung, Begleiterkrankungen, Krankheitsmerkmalen und vorangegangenen Behandlungen gesammelt. Im weiteren Verlauf werden alle systemischen (im ganzen Körper wirkenden) Behandlungen und deren Ergebnisse dokumentiert. Ein besonderer Schwerpunkt liegt auf der gesundheitsbezogenen Lebensqualität, die direkt von den Patient*innen selbst berichtet und mittels eines standardisierten Fragebogens erhoben wird. Insgesamt werden die Patient*innen dafür bis zu drei Jahre lang beobachtet.

Teilnehmen können Patient*innen ab 18 Jahren mit einer primären oder sekundären Myelofibrose, die zum Zeitpunkt der Aufnahme an einer Blutarmut leiden und die eine erste oder eine weitere systemische Behandlung ihrer Myelofibrose beginnen. Voraussetzung ist außerdem die Bereitschaft, an den Befragungen zur Lebensqualität teilzunehmen, sowie die Einwilligung zur Aufnahme in ein begleitendes Register (GSG-MPN Bioregistry). Die unterschriebene Einwilligung für RHODOLITE muss dabei spätestens sechs Wochen nach Beginn der jeweiligen systemischen Behandlung vorliegen.